近日，一家蛋白疗法生物技术公司GRO Biosciences（“GRObio”）宣布完成超额认购的 6030 万美元 B 轮融资，本轮融资由 Atlas Venture 和 Access Biotechnology 共同领投，拜耳飞跃（Leaps by Bayer）、Redmile Group、Innovation Endeavors 等参与其中。宣布融资时，领投方 Atlas Venture 的合伙人 Kevin Bitterman 博士和 Access Biotechnology 的董事总经理 Dan Becker 博士加入了公司董事会。新闻稿中提及，本轮融资将用于推进公司治疗难治性痛风项目进入临床，拓宽产品线，并扩展其基因组编码生物 (GRO) 平台等。领投方之一 Atlas Venture 合伙人 Kevin Bitterman 表示：“GRObio 已经建立了业界领先的平台，用于发现和生产非天然氨基酸蛋白治疗药物。该公司拥有一条清晰且差异化的途径，可抓住多种商业机会，首先是解决严重难治性痛风的迫切需求。我们很高兴与该团队合作，并将这项革命性的技术带入临床。”（来源；公司官方新闻稿）公开资料显示，这是一家成立于 2016 年的蛋白疗法公司，正在利用合成生物学扩展氨基酸字母表、重新定义并开发蛋白疗法，适应症含量从自身免疫性疾病到代谢疾病。自 2016 年成立后，已获得了来自拜耳、Redmile 集团、Digitalis 和 Innovation Endeavors（谷歌前首席执行官 Eric Schmidt）等的投资，完成 B 轮融资后，GRObio 累计筹集的资金超过了 9000 万美元。该公司的技术平台依赖于创始人George Church实验室和德克萨斯大学奥斯汀分校的 Andrew Ellington 实验室开发的平台性技术，他们是合成生物学领域的先驱性人物。其基因组重新编码生物体（GRO）平台利用扩展非天然氨基酸 (NSAA) 字母表构建新型蛋白质，以克服传统蛋白质疗法开发的长期局限性。根据官网的描述，GRO 是一种具有改良基因组和工程蛋白质翻译机制的生物体，可用于高效大规模生产添加非天然氨基酸组合的蛋白质。该生物体重新分配七个密码子，它是一个“彻底重新编码的有机体”，不是通过基因组编辑来制造，而是通过全基因组合成创建。利用这一策略改造后的微生物，可以在单个蛋白质中，同时添加四个不同的非天然氨基酸。这可以增强蛋白质的性质、丰富种类，使蛋白质具备 20 种标准氨基酸无法达到的功能，比方说疗效、稳定性和免疫耐受性更具优势。公司的生物铸造厂（Biofoundry）将计算蛋白质设计与先进的机器人技术相结合，加快了产品开发速度，同时标准化了基于非天然氨基酸构建新型蛋白质疗法的工作流程。“如果在平台中添加新的非天然氨基酸需要设计新型蛋白质翻译机制，我们的生物铸造厂加速了采样速度，使采样量增加了数百万倍，并使曾经繁琐的 非天然氨基酸蛋白质翻译机制设计过程成为日常工作。同时，生物铸造厂也被广泛用于构建和筛选 GRO 平台生产的功能性非天然氨基酸疗法库。”GRObio 的平台还有两种化学物质，分别是 DuraLogic 和 ProGly。其中，DuraLogic 整合了非天然氨基酸增强和维持治疗活性所需的蛋白质三维结构，可以延长蛋白质的半衰期，通过药效曲线的扁平化，实现给药的剂量更低、次数更少。ProGly（可编程糖基化）利用预糖基化的非天然氨基酸改变免疫系统对蛋白质的耐受性，可以用来治疗自身免疫性疾病。根据 GRObio 的说法，这一过程的关键是树突状细胞，ProGly 药物将树突状细胞从刺激性转变为耐受性。GRO 平台可将定义的 ProGly 组合物精确放置在蛋白质表面，以引发指定的免疫反应，这会是一种消除自身免疫和抗药抗体的全新方式。基于这些平台技术，GRObio 正在开发针对逆转自身免疫性疾病和消除免疫原性的研发项目。根据官网的介绍，自身免疫性疾病的首个适应症是重症肌无力，针对重症肌无力的在研项目是 ProGly-AChR，这可能成为第一种无需免疫抑制即可高效治疗重症肌无力的疾病改良疗法。图 | ProGly机制（来源：公司官网）消除免疫原性的首个适应症是痛风，针对该适应症的在研项目是 ProGly-Uricase，这也是该公司的主导项目。该候选药物是一种专有尿酸酶，结合了公司的 ProGly NSAA，可防止抗尿酸酶的抗药抗体（ADA）出现，并使患有严重难治性痛风的患者能够长期有效控制血清尿酸水平，从而为患有严重难治性痛风的患者提供一种新型、安全且有效的尿酸酶。免责声明：本文旨在传递合成生物学最新讯息，不代表平台立场，不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准。本文也不是治疗方案推荐，如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。